Su Cellular and Molecular Life Sciences studio coordinato dalla Sapienza
Roma, 6 giu. (askanews) – La fibrosi cistica è una malattia genetica rara causata da numerose mutazioni del gene CFTR, che codifica per una proteina di membrana con funzione di canale per il cloro, detta regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica, o proteina CFTR. Un nuovo studio interamente italiano, pubblicato sulla rivista Cellular and Molecular Life Sciences, ha rivelato una possibile terapia alternativa per la fibrosi cistica che coinvolge due farmaci giĂ in uso clinico per altre patologie, un inibitore proteico (camostat), un coenzima (S-adenosil metionina) e una sostanza alimentare, l’estratto di curcuma. Queste sostanze sono in grado di indurre variazioni biochimiche e epigenetiche – cambiamenti ereditabili nell’espressione genica che non alterano la sequenza del DNA – nel canale epiteliale del sodio (ENaC), che interagisce con la proteina CFTR nel determinare la fisiopatologia della fibrosi cistica. La ricerca, frutto della collaborazione della Sapienza con l’UniversitĂ di Foggia e l’UniversitĂ di Bari, è stata coordinata da Marco Lucarelli del Dipartimento di Medicina sperimentale della Sapienza, da Fiorentina Ascenzioni del Dipartimento di Biologia e biotecnologie “Charles Darwin” della Sapienza e da Massimo Conese dell’UniversitĂ di Foggia. “Sebbene la terapia di precisione per la fibrosi cistica che agisce sulla proteina CFTR sia ormai possibile (anche se solo per alcune mutazioni), l’approccio terapeutico proposto, che invece agisce sul canale ENaC, potrebbe essere eseguito – spiega Marco Lucarelli – in contemporanea alla terapia di precisione al fine di potenziarne l’effetto, oppure in alternativa ad essa nei casi in cui non si possa agire efficacemente sul difetto principale del CFTR”. Inoltre, le sostanze terapeutiche proposte in questo studio – due farmaci giĂ in uso clinico per altre patologie e una sostanza alimentare – risultano piĂą facilmente utilizzabili in clinica rispetto a sostanze sperimentali con studi di sicurezza non ancora effettuati. “Comprendere i meccanismi epigenetici coinvolti nella fibrosi cistica – conclude Marco Lucarelli – apre la strada a nuove possibilitĂ di cura di questa patologia, nelle quali la stessa epigenetica potrĂ essere considerata un bersaglio terapeutico”.